Anvisa limita uso compassivo da polilaminina a lesões recentes

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) restringiu o uso compassivo da polilaminina a pacientes com lesão medular recente, ocorrida há no máximo 72 horas, e com danos em uma região específica da coluna torácica. A decisão intensificou o debate com a bióloga Tatiana Sampaio, líder da pesquisa desenvolvida na Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), sobre os critérios para oferecer a substância ainda em fase de testes.

A polilaminina foi desenvolvida na UFRJ e é produzida pelo laboratório brasileiro Cristália. O tratamento está em pesquisa para lesões na medula espinhal, estrutura que transmite sinais entre o cérebro e o restante do corpo. A substância ainda não tem aprovação para uso geral, e os resultados observados até agora não comprovam sua eficácia.

A determinação da Anvisa exige que as autorizações excepcionais de uso compassivo sigam os critérios do estudo clínico de Fase 1 aprovado para a substância. Nesse protocolo, podem ser considerados pacientes cuja lesão ocorreu até três dias antes, em áreas entre as vértebras T2 e T10, na parte torácica da coluna.

Uso compassivo é uma autorização excepcional para que um paciente com doença grave e sem alternativa adequada receba um medicamento experimental fora de um ensaio clínico. Não equivale à aprovação do produto nem substitui os estudos necessários para demonstrar segurança e eficácia. A Anvisa afirmou, em nota, que houve “desinformação” e ataques pessoais contra servidores e integrantes da diretoria após a divulgação da decisão.

Em vídeo, Sampaio contestou as restrições e defendeu que a indicação de uso compassivo cabe ao médico responsável pelo paciente. Ela afirmou que o primeiro estudo clínico, conduzido na universidade com oito participantes, tinha como objetivo principal avaliar a segurança, mas também permitiu observar possíveis mudanças na condição dos pacientes.

Segundo a pesquisadora, seis dos oito participantes apresentaram recuperação de funções. Ela reconheceu que esse resultado não constitui prova científica definitiva, mas o classificou como um sinal relevante. Um estudo pequeno, porém, não permite concluir sozinho que a melhora foi causada pelo tratamento: são necessárias pesquisas maiores e métodos capazes de comparar os resultados e controlar outros fatores.

Sampaio também disse que a equipe considerou, no início deste ano, que as evidências então disponíveis apoiavam o uso compassivo em pacientes com lesão completa em qualquer região da medula, desde que o trauma tivesse ocorrido até três meses antes. De acordo com ela, foram feitas mais de 50 aplicações autorizadas pela Anvisa, sem eventos adversos graves atribuídos à substância. A pesquisadora afirmou ainda que entre 70% e 80% dos pacientes sem função motora recuperaram parte dela.

Esses números foram apresentados pela pesquisadora e não devem ser confundidos com resultados de um ensaio clínico controlado. A ausência de eventos graves nas aplicações relatadas também não comprova, por si só, que o tratamento seja seguro para todos os pacientes. A definição de quais pessoas podem receber a substância e em que condições depende das regras vigentes e da avaliação dos dados clínicos.

A bióloga disse que a empresa Cristália se dispôs a doar o produto para aplicações compassivas, sem custo para pacientes, para o Sistema Único de Saúde (SUS) ou para planos de saúde. Ela também afirmou que o pedido para um novo estudo clínico em parceria com a farmacêutica estava na Anvisa desde a virada de 2022 para 2023, sem avanço até o momento a que se referia no vídeo.

O debate ganhou repercussão após pessoas com lesão medular buscarem acesso à polilaminina. A exposição pública da pesquisa e a expectativa de recuperação também provocaram críticas e manifestações nas redes sociais. A disputa sobre os critérios científicos e regulatórios ocorre enquanto a substância permanece em fase experimental, sem registro para uso amplo.

A repercussão trouxe ainda relatos de pessoas com deficiência que passaram a ouvir de familiares e conhecidos perguntas sobre uma possível “cura” ou sobre a chance de recuperar movimentos. A discussão sobre uma terapia experimental não altera as barreiras enfrentadas por pessoas com deficiência em áreas como educação, trabalho, renda, autonomia, saúde e segurança. Lesões medulares podem produzir limitações diferentes, e os resultados relatados para um grupo não permitem prever a evolução de cada paciente.